KARUNA GCT
Sector: Biotecnologia
KARUNA GCT és una companyia biotecnològica de recent creació els objectius tecnològic principals són:
- Desenvolupar, fabricar i comercialitzar noves eines moleculars en els camps de la Medicina Regenerativa i les Teràpies Avançades.
- Adaptar aquestes eines al seu ús clínic en malalties hereditàries, degeneratives o amb component genètic en la seva etiologia.
- Integrar en la cadena de valor dels nostres productes els avenços tecnològics en anàlisi d'informació genètica, preservació i emmagatzematge de mostres, escalat de mètodes en condicions GMP, i monitorització aportats pels altres membres del consorci.
La proposta de KARUNA GCT consisteix a adaptar a la pràctica clínica les noves eines d'enginyeria genòmica que ha desenvolupat al laboratori. Així mateix, pretenem acomodar els nostres sistemes de diferenciació in vitro de cèl·lules pluripotents a l'ús terapèutic en pacients de diferents malalties. Les dues tecnologies han demostrat la seva eficàcia i viabilitat en el laboratori, i ara es tracta de realitzar la seva escalat per a ús humà.
Inicialment el nostre protocol d'actuació s'aplicarà a la síndrome de la immunodeficiència adquirida (SIDA) ia la prevenció de malalties genètiques, per, en un futur, desenvolupar aplicacions a altres tipus de malalties. En una primera fase del projecte procedirem a la posada punt i vectorització de les noves eines d'edició genòmica que hem desenvolupat per a la inactivació del gen CCR5 humà. Aquest gen codifica el coreceptor de membrana utilitzat principalment pel Virus de la Immunodeficiència Humana (VIH) per penetrar en les cèl·lules de l'hoste.
La nostra plataforma tecnològica inicial és altament competitiva en comparació amb les alternativa que actualment s'utilitzen en la teràpia antiretroviral per dues causes: a) la baixa toxicitat i alta eficàcia d'edició del genoma de les eines descrites, ib) els resultats dels fàrmacs actualment utilitzats en la clínica no són del tot reeixits, ni curatius.
Tenint en compte que no es tracta d'una malaltia òrfena, s'aplicaran els criteris de cost-efectivitat i llindar d'eficiència, que actualment fixen en l'àmbit de la UE un cost d'entre 25.000 i 30.000 € de tractament anual per any de vida guanyada. Com la nostra teràpia mantindria amb vida al pacient de forma indefinida -mitjançant la realització recurrent de la intervenció-, podem concloure que el preu de reemborsament lògic serà d'uns 25.000 € / any.
ARUNA GCT es una compañía biotecnológica de reciente creación cuyos objetivos tecnológico principales son:
- Desarrollar, fabricar y comercializar nuevas herramientas moleculares en los campos de la Medicina Regenerativa y las Terapias Avanzadas.
- Adaptar estas herramientas a su uso clínico en enfermedades hereditarias, degenerativas o con componente genético en su etiología.
- Integrar en la cadena de valor de nuestros productos los avances tecnológicos en análisis de información genética, preservación y almacenamiento de muestras, escalado de métodos en condiciones GMP, y monitorización aportados por los demás miembros del consorcio.
La propuesta de KARUNA GCT consiste en adaptar a la práctica clínica las nuevas herramientas de ingeniería genómica que ha desarrollado en el laboratorio. Asimismo, pretendemos acomodar nuestros sistemas de diferenciación in vitro de células pluripotentes al uso terapéutico en pacientes de diferentes enfermedades. Las dos tecnologías han demostrado su eficacia y viabilidad en el laboratorio, y ahora se trata de realizar su escalado para uso humano.
Inicialmente nuestro protocolo de actuación se aplicará al Síndrome de la Inmunodeficiencia Adquirida (SIDA) y a la prevención de enfermedades genéticas, para, en un futuro, desarrollar aplicaciones a otros tipos de enfermedades. En una primera fase del proyecto procederemos a la puesta punto y vectorización de las nuevas herramientas de edición genómica que hemos desarrollado para la inactivación del gen CCR5 humano. Este gen codifica el correceptor de membrana utilizado principalmente por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH) para penetrar en las células del huésped.
Nuestra plataforma tecnológica inicial es altamente competitiva en comparación con las alternativa que actualmente se utilizan en la terapia antirretroviral por dos causas: a) la baja toxicidad y alta eficacia de edición del genoma de las herramientas aquí descritas, y b) los resultados de los fármacos actualmente utilizados en la clínica no son del todo exitosos, ni curativos.
Teniendo en cuenta que no se trata de una enfermedad huérfana, serán de aplicación los criterios de coste-efectividad y umbral de eficiencia, que actualmente fijan en el ámbito de la UE un coste de entre 25.000 y 30.000 € de tratamiento anual por año de vida ganada. Como nuestra terapia mantendría con vida al paciente de forma indefinida -mediante la realización recurrente de la intervención-, podemos concluir que el precio de reembolso lógico será de unos 25.000 €/año.
